據(jù)媒體報道，近日，MIT研究人員增加入了一個額外的控制層，通過系統(tǒng)的響應光，就可以實現(xiàn)對基因編輯的精確控制。有了這個新的系統(tǒng)，研究人員只需要對靶細胞進行紫外光照射，就可實現(xiàn)基因編輯。這可以幫助科學家更詳細研究細胞和遺傳物質是如何影響胚胎發(fā)育和遺傳疾病。甚至還可精確到關閉腫瘤細胞中的致癌基因。

光遺傳學技術（optogenetics）與需要用到人工核酸酶（engineered nucleases）的基因組編輯技術（genome editing）這兩項偉大技術的結合，為我們提供了一種用光來操控任意基因的機會。

在本期《自然》（Nature）雜志里，Konermann等人向我們展示了一種全新的技術，他們將近十年來最偉大的兩項生物學技術結合到了一起，這兩項技術就是光遺傳學技術與基因組編輯技術。使用光遺傳學技術，在靶細胞上（中）表達光敏蛋白，就可以對細胞的活動進行光調控。使用基因組編輯技術，則可以對基因組中的任意目標位點進行遺傳學改造操作。將這兩種技術結合在一起，就可以對基因的轉錄，以及基因組的修飾（genomic modifications）情況進行定向操控。

光遺傳學技術可以應用于細胞和活體動物，通過使用不同顏色的光、不同強度的光和不同照射時間的光，對細胞進行非侵入性的、可逆的調控，而且這種調控還可以在時間和空間上進行高精度的掌控。到目前為止，在絕大部分光遺傳學操作中使用的都還是光敏的離子通道蛋白或離子泵蛋白，通過這些蛋白來動態(tài)調節(jié)細胞的跨膜電位，尤其是引出神經元細胞的動作電位。

其實大自然中也有很多受光線調控的例子，比如植物和微生物中的光受體（photoreceptors）等等。除了少數(shù)幾個特例之外，大部分光控機制都與特定的生物體有關，很難將這種光控機制移植到其它物種上。不過這些特例也表明，光遺傳學機制也可以用來調控其它酶的活性，或者用于引出更加持久的細胞反應。自然界的光受體已經為科學家們提供了非常好的范例，告訴我們該如何利用已有的光反應改造生物系統(tǒng)。

有一種被廣泛使用的策略就是利用參與了光控途徑的光受體蛋白。就實際的表現(xiàn)、反應的強度、反應時間和易用性等幾個方面考慮，對藍光敏感的隱花色素2（cryptochrome 2）及其光反應配體蛋白CIB1是使用得最為廣泛的，遠勝過對紅光敏感的phytochrome–PIF組合。好幾個實驗室已經使用光遺傳學技術成功地對基因的轉錄過程進行了調控。最開始，科研人員們主要借助轉錄活化蛋白Gal4幫助光遺傳學分子與DNA鏈上特定的靶位點結合。光照之后，就會再招募另外一個連接在Gal4蛋白活性結構域上的光遺傳學分子，啟動基因轉錄。雖然這種方法的實際效果很不錯，但是由于DNA結合結構域只能與固定的幾個DNA靶序列結合，而且靶基因必須以外源DNA模板的方式被插入細胞基因組當中，所以限制了這種技術的廣泛應用。

伴隨著光遺傳學技術的發(fā)展，又出現(xiàn)了一門新興的DNA工程學技術，這種新技術可以在數(shù)十億個堿基對組成的基因組中進行精確的定位，并進行遺傳學改造，這就是所謂的基因組編輯技術。最初的基因組編輯技術主要使用的是鋅指核酸酶（zinc-finger protein）和TALE核酸酶，這些蛋白都可以在基因組的特定位點進行切割，使基因被破壞，或者利用DNA損傷修復機制在該位點插入新的外源基因。不過針對特定的位點人工合成鋅指蛋白或TALE蛋白可不容易，需要耗費大量的勞動力和時間。

最近新出現(xiàn)的CRISPR–Cas技術就很好地解決了這個費時費力的問題。利用CRISPR–Cas技術，可以在一段能夠特異性識別靶序列的向導RNA分子（sequence-specific guide RNA）的引領下，將核酸內切酶帶領到靶位點處，完成基因組改造的工作，如果需要對另外一個位點進行操作，只需要再合成一段新的向導RNA就夠了，而我們都知道，涉及合成一段RNA分子可是要比設計合成一個蛋白質容易得多。所以CRISPR–Cas技術一出現(xiàn)，立刻就呈現(xiàn)出徹底取代鋅指核酸酶和TALE核酸酶的趨勢，能夠以更快的速度、更低的價格、更高的效率幫助生物學家們對各種基因組進行遺傳學改造。

研究人員表示，這項技術在臨床醫(yī)療的應用，目前極有可能實現(xiàn)的是用于關閉皮膚癌中的癌基因有望治愈皮膚癌?；蚓庉嫾夹g在人類基因治療的應用及普及已是大勢所趨、隨著更深入的研究和發(fā)展，其商業(yè)價值不容小覷。此外，精準醫(yī)學已于今年入選“十三五 ”百大項目，上升為國家戰(zhàn)略，更為我國基因編輯技術的發(fā)展帶來強有力的催化作用。

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